世界首例，诱导全能干细胞（iPSC）疗法逆转绝症

摘要: 　　老年黄斑变性（macular degeneration）是一种常见的眼科疾病- 它是导致视力丧失的最常见病因。仅在美国，就有超过1000万人遭受这种疾病的折磨。视网膜中部的黄斑，是控制我们视觉聚焦和分辨事物细节能力的重要局 ...

　　老年黄斑变性（macular degeneration）是一种常见的眼科疾病- 它是导致视力丧失的最常见病因。仅在美国，就有超过1000万人遭受这种疾病的折磨。视网膜中部的黄斑，是控制我们视觉聚焦和分辨事物细节能力的重要局部。恶性病变能够让病人失去阅读，分辨颜色和相貌的能力，进一步的恶化最终导致完全失明。目前，黄斑变性被医学界认为是不可治愈的。

　　然而，就在上周，最新的文献公布了一项令人振奋的突破：一位八十岁的患者通过诱导全能干细胞（iPS）疗法，成功遏制了黄斑变性，阻止了视力的下降。科学的力量再次将不可能的事变成了现实，千万患者重新看到了希望!
　　早在2014年，来自日本神户RIKEN实验室的 Masayo Takahashi带领她的团队，开始了这项特殊的治疗行动。首先，他们提取了病人的表皮组织，并将这些细胞诱导成为iPS细胞。随后，他们刺激iPS细胞进行分化，最终让这些细胞分化为视网膜色素表皮细胞-能够为视网膜的产生视力提供重要支持的细胞。接下来，科学家们移除了患者视网膜上产生病变并损伤视力的区域，然后将3毫升培养出来的细胞制作成一张“薄片”，植入到患者的视网膜上。Masayo希望这些新的细胞能够与患者原本的视网膜融为一体，并取代病变细胞重新工作。
　　手术结束后，经过两年多的长期观察，Masayo的团队终于得到了充足的临床证据，并于今年3月15日发表了学习成果。这次治疗的结果显示，虽然iPS细胞移植并不能完全提高患者的视力，但有效遏制了病变引起的视力下降-患者的视力在长达两年的时间内一直保持稳定，没有疾病复发的迹象。同时，患者也表示：自己的视线感觉更“明亮”了。这是世界上首例iPS细胞移植成功的临床治疗【1】。
　　这一革命性突破引起了学术界的高度赞扬。素有“iPS之父“称号的诺贝尔奖得主中山申弥评论称：”Takahashi和她的团队完成了一项令人难以置信的工作，他们应该获得全部的褒奖!“ 同时，他也对这项学习的前景抱有充分的信心：”许多疾病的治疗都可以采取类似的治疗方案，这项里程碑式的学习为我们打开了一扇新的大门!“
　　”这是世界上首例iPS细胞驱动的视网膜移植，它无疑是视网膜再生学习领域的里程碑。“来自伦敦大学学院（UCL）的科学家James Bainbridge 表示。目前，他正在伦敦的Moorfields眼科医院利用人体胚胎干细胞进行类似的移植试验。
　　虽然这项突破让人兴奋，但iPS细胞治疗目前仍旧存在很大风险。一个最令人担忧的问题就是外部的iPS细胞植入人体后，会导致基因突变和癌症的产生（本次学习中并未观测到这种现象）。在2015年，另一个科研团队尝试iPS细胞移植后发现，男性患者体内出现了异样的基因突变，临床试验被迫中止。”干细胞疗法”迈向大众，还有很长的路要走-时至今日，美国仍然没有批准任何真正的”iPS细胞疗法“。
　　然而，局部美国的私人诊所却打着”干细胞治疗“的名义，非法为患者进行iPS细胞移植。同样3月15日，一份最新的论文展示了三个代表性的案例：2015年，她们同样为了治疗黄斑变性，在私人诊所支付5000美金医药费后，进行了iPS细胞移植手术。但是，她们的视力不但没有好转，反而导致了失明【2】。
　　来自迈阿密大学的眼科专家Thomas Albini 提醒大众：”私人诊所中提供的所谓干细胞疗法都是未经证实，并存在潜在风险的。美国政府应该向大众说明，并不是所有“干细胞”治疗方法都是可靠的。“
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